Door gebruik te maken van de techniek base editing zijn wetenschappers erin geslaagd een ziekte te ‘verwijderen’ in menselijk embryo’s.
Een primeur voor wetenschappers van de Sun Yat-sen University in China: zij hebben een erfelijke ziekte kunnen weghalen uit menselijke embryo’s door een ‘DNA-operatie’ uit te voeren. De embryo’s hadden de erfelijke bloedziekte bèta-thalassemie. Door het gemuteerde gen te corrigeren, verdween de ziekte. Het gaat hier wel om een controversieel onderzoek, aangezien het in veel landen verboden is om experimenten op humane embryo’s te doen.
Dezelfde onderzoekers kwamen twee jaar geleden al in het nieuws toen ze voor het eerst het genetische materiaal hadden aangepast van niet-levensvatbare humane embryo’s. Maar die resultaten vielen vies tegen. In het nieuwe onderzoek van de Chinezen zijn de resultaten als iets veelbelovender.
Letter verwisselen
De ziekte bèta-thalassemie resulteert in gevaarlijke bloedproppen, en zwakte en vermoeidheid (als gevolg van bloedarmoede). Mensen met deze ziekte hebben een mutatie in het HBB-gen. Die mutatie wordt veroorzaakt doordat de nucleotide adenosine (A) is vervangen door guanine (G). (DNA bestaat uit vier types nucleotiden, met de letters A, T, C en G. De nucleotiden vormen paren: A past op T en C past op G red.)
Dankzij de techniek base editing (een methode die lijkt op CRISPR) konden de onderzoekers de G terug veranderen in een A, waardoor de aangeboren ziekte verdween. Het grote voordeel ten opzichte van CRISPR is dat bij base editing niet in de DNA-helix hoeft te worden geknipt om een stukje DNA te vervangen. Slechts één ‘letter’ wordt omgewisseld.
Toch zitten er haken en ogen aan de techniek. Mensen hebben namelijk twee kopieën (of allelen) van elk gen. In veel gevallen moeten beide varianten ‘gezond’ zijn om de ziekte niet te krijgen. Base editing corrigeerde in veel gevallen slechts één allel, waardoor de embryo’s alsnog een ziek allel hadden.
In hoog tempo
Geneticus Lude Franke (Rijksuniversiteit Groningen) vindt dat je met zulke ontwikkelingen alle kanten op kunt redeneren. “Stel je bent drager van een borstkankergenmutatie waarmee je 80 procent kans hebt om de ziekte te krijgen. En stel dat je die mutatie kunt voorkomen in je nageslacht dankzij deze techniek, dan valt er zeker wat voor te zeggen.”
“Het probleem is alleen wel dat die ontwikkelingen razendsnel gaan, en het tempo lijkt alleen maar hoger te worden. Want als je base editing toelaat, hoe gaat het dan met kenmerken als oogkleur, haarkleur, gewicht en lengte? Die eigenschappen zijn ook genetisch bepaald.”
Het zal dus nog wel even duren voordat deze manier van behandelen voet aan de grond krijgt, maar zoals Franke al zei, kan het opeens heel hard gaan. Franke: “Het is daarom erg belangrijk om zorgvuldig met deze techniek om te gaan en er genoeg aandacht aan te besteden.”
Bronnen: Protein & Cell, The Guardian, The Independent
Lees ook:
Ben je geïnteresseerd in de wereld van wetenschap & technologie en wil je hier graag meer over lezen? Bestel dan hier ons nieuwste nummer. Abonnee worden? Dat kan hier!