Ben je geïnteresseerd in de wereld van wetenschap & technologie en wil je hier graag meer over lezen? Word dan lid van KIJK!
Knutselen aan ons erfelijk materiaal: dat is (heel kort door de bocht) waar gentherapie over gaat. Deze medische technologie ontwikkelt zich in een razend tempo en de mogelijkheden lijken inmiddels eindeloos.
“Ziektes worden genezen en blinden kunnen weer zien.” Aan het woord is Rob Hoeben, hoogleraar genoverdracht aan het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC). Hij doelt op de gentherapie Luxturna. Die werd speciaal ontwikkeld voor mensen die lijden aan amaurosis congenita van Leber (LCA), een genetische aandoening die ernstige slechtziendheid of blindheid veroorzaakt. Daar was nooit een oplossing voor, maar dankzij gentherapie kunnen LCA-patiënten aanzienlijk beter zien.
Ook hemofilie B wordt er al succesvol mee behandeld. Patiënten met deze bloedaandoening moeten zich regelmatig laten injecteren met zogeheten stollingsfactoren. Hun eigen lichaam maakt die niet aan vanwege een afwijking in een van hun genen, waardoor een wondje eindeloos zou bloeden. Gentherapie herstelt dat foutje, zodat de injecties verleden tijd zijn.
Het zijn slechts twee voorbeelden van wat er mogelijk is met gentherapie. De medische wereld kent zo’n zeven- tot achtduizend (vaak zeldzame) genetische aandoeningen en op papier kan gentherapie vele daarvan genezen. Of dat statement ook in de praktijk standhoudt, is afwachten, maar er wordt hard gewerkt om daar achter te komen. Wereldwijd worden inmiddels gentherapieën voor honderden aandoeningen ontwikkeld. Ongeveer negentig daarvan bevinden zich in de eindfase en zijn als alles volgens plan verloopt over een paar jaar al beschikbaar. Wat kunnen we verwachten?
Dit is het begin van het artikel ‘Hogere knip- en plakkunde’ te vinden in het zomernummer van KIJK. Deze extra dikke editie ligt in de winkel vanaf 22 mei.
Meer informatie:
- de Volkskrant: Het gaat hard met gentherapie: de voortgang aan de hand van vier patiënten
- RIVM: Gentherapie
- TED talk: Can we cure genetic diseases by rewriting DNA? | David R. Liu
Tekst: Hidde Middelweerd
Beeld: iStock/Getty Images