Onderzoekers van het LUMC krijgen een subsidie van 6 miljoen euro voor hun onderzoek naar een nieuwe therapie voor baby’s waarvan het immuunsysteem niet werkt.
We komen dagelijks in contact met virussen en bacteriën die ons lichaam niet bepaald waardeert. Gelukkig hebben we daar een ontzettend handig mechanisme voor: ons immuunsysteem. Als we dit afweermechanisme niet zouden hebben, waren we voortdurend ziek geweest (sterker nog, dan zouden we niet oud worden).
Maar baby’s die worden geboren met de erfelijke ziekte severe combined immunodeficiency syndrome (SCID) hebben een defect immuunsysteem. Gevolg is dat zij extreem vatbaar zijn voor gevaarlijke infecties en zonder behandeling overlijden de kinderen voor hun eerste levensjaar. Onderzoekers van het LUMC gaan nu onderzoek doen naar een nieuw soort therapie: het repareren van het DNA.
Foutjes corrigeren
Tot nu toe is stamceltransplantatie de meest gebruikelijke behandeling. Maar dat kan alleen werken als er een passende donor is gevonden. “Anders is het alsof je de kapotte motor van een Peugeot vervangt met die van een Volvo die nog achterin de garage lag. Het werkt vaak wel, maar helemaal lekker loopt de auto niet meer”, zegt Arjan Lankester – kinderarts en een van de onderzoekers.
Een tweede behandeling is gentherapie. Hierbij worden stamcellen uit het beenmerg van de baby geïsoleerd. Goede genen worden in deze stamcellen geplaatst en weer bij de baby ingebracht waar ze het defecte immuunsysteem kunnen repareren. Helaas bestaat deze behandeling voor slechts twee vormen van SCID en is alleen in het buitenland beschikbaar.
De LUMC-onderzoekers gaan het probleem bij de kern aanpakken: de foutjes in het DNA corrigeren. Ook dit is een vorm van gentherapie, waarbij een verzwakt (en dus ongevaarlijk) virus een gezonde kopie van het defecte gen krijgt. Dit gezonde gen moet het virus dan toevoegen aan het DNA van de stamcellen van kinderen met SCID. Hieruit zou dan een gezond immuunsysteem moeten groeien.
Reizende therapie
Een enorm groot voordeel aan deze behandeling is dat patiënten met hun ouders niet meer hoeven te reizen naar de therapie. Lankester: “Stamcellen van buitenlandse patiënten worden afgenomen in het eigen ziekenhuis, in ons laboratorium bewerkt en vervolgens teruggestuurd naar de partners in Europa. We laten dus niet de patiënt reizen, maar de therapie.”
Bronnen: LUMC, de Volkskrant
Beeld: David Vetter, The bubble boy, leed ook aan SCID. In die tijd (jaren 70) was de enige ‘behandeling’ leven in isolatie.
Lees ook:
Ben je geïnteresseerd in de wereld van wetenschap & technologie en wil je hier graag meer over lezen? Bestel dan hier ons nieuwste nummer. Abonnee worden? Dat kan hier!